การบำบัดด้วยยีน (gene therapy medicinal products (GTMP))

    ยีนบำบัดคืออะไร ?ยีนบำบัดหมายถึงการรักษาโรค หรือ ความผิดปกติทางพันธุกรรมโดยการผ่าตัดเปลี่ยนยีน ถ่ายยีนที่ปกติเข้าไปแทนที่ หรือใส่ยีนที่ปกติเข้าไปโดยไม่ต้องตัดเอายีนที่ผิดปกติออก 

    หลักการการบำบัดด้วยยีน

      เริ่มต้นด้วยการตัดต่อเรียงลำดับหน่วยย่อยภายในสายของดีเอ็นเอให้เป็นลำดับยีนที่ต้องการ    สายดีเอ็นเอ ที่ได้เรียกว่า “recombinant DNA” ที่นำมาใช้เป็นยารักษาผู้ป่วย    เซลล์ เป้าหมาย (target cells) ของผู้ป่วยที่ได้รับการถ่ายสายดีเอ็นเอนี้ จะสามารถผลิต RNA หรือโปรตีนได้ปกติตามที่ได้กำหนดโดยยีนที่ถูกตัดต่อให้ถูกต้องแล้ว การทำยีนบำบัดเป็นการทำงานในระดับเซลล์ร่างกาย (somatic cell) ไม่เกี่ยวข้องกับเซลล์สืบพันธุ์ (germline) ซึ่งได้แก่ ไข่และสเปิร์มจึงไม่มีผลต่อระบบพันธุกรรมของมนุษยชาติ
      การถ่ายยีนเข้าสู่เซลล์เป้าหมายนั้น จำเป็นต้องอาศัยตัวนำหรือเวคเตอร์ (vector) นิยมใช้ไวรัสเป็นตัวนำเนื่องจากไวรัสมีความสามารถพิเศษในการนำส่งยีนเข้าสู่เซลล์เป้าหมายได้อย่างมีประสิทธิภาพ และ  ไวรัสอาศัยกลไกในเซลล์คนในการแบ่งตัวของไวรัส     ไวรัสที่นำมาใช้เป็นตัวนำ เป็นไวรัสที่ถูกทำให้อ่อนแอลง (attenuated virus) หรือมีการเปลี่ยนแปลงส่วนประกอบบางส่วนไป (modified virus)
       สิ่งสำคัญที่ต้องระวังคือ การกำจัดส่วนประกอบที่ทำให้เกิดโรคของไวรัสออกให้หมด และการแทรกยีนที่ใช้ในการรักษา (therapeutic gene) เข้าสู่ไวรัสตัวนำ นอกจากนี้ยังมีการใช้ตัวนำสังเคราะห์ (synthetic vector)2 ซึ่งอาจประกอบด้วย โปรตีน โพลิเมอร์ หรือไขมัน ในรูปอนุภาค (particle) เพื่อนำส่งดีเอ็นเอเข้าสู่เซลล์

     วิธีการฝากถ่ายยีน     

     

    ปัญหาของการใช้ยีนบำบัด
1. ยีนที่ให้แก่ผู้ป่วยถูกทำลายโดยระบบภูมิคุ้มกันของร่างกาย เนื่องจากมันจดจำส่วนประกอบของไวรัสที่ใช้เป็นตัวนำได้ ทำให้ต้องให้ยีนแก่ผู้ป่วยบ่อยครั้ง
2. ประสิทธิภาพในการฝากถ่ายยีนเข้าสู่เซลล์ยังต่ำ
3. การผลิต RNA หรือโปรตีนของยีนยังควบคุมได้ยากหลังจากให้เข้าสู่ร่างกาย

(http://rt475cmustudent.tripod.com/Gene_tp.html)